Deficiência de CDKL5

Aug 21, 2023

Postado: 31 de julho de 2023 | Catherine Eckford (Revisão Farmacêutica Europeia) | Ainda não há comentários

A Comissão Europeia (CE) aprovou o primeiro tratamento para pacientes pediátricos na UE para tratar convulsões associadas ao distúrbio de deficiência de CDKL5.

O primeiro tratamento para crianças e adolescentes com crises epilépticas associadas ao transtorno de deficiência de quinase tipo 5 (CDKL5) dependente de ciclina (CDD) foi aprovado na UE pela Comissão Europeia (CE).

A CE concedeu aprovação da suspensão oral de ZTALMY® (ganaxolona) como tratamento adjuvante em pacientes com CDD de dois a 17 anos de idade.

A decisão do organismo regulador europeu “representa um marco significativo” de acordo com o Dr. Scott Braunstein, Presidente e CEO da Marinus Pharmaceuticals, a empresa que desenvolveu o tratamento.

No ensaio de Fase III Marigold, 101 pacientes foram inscritos. Os dados demonstraram uma redução média de 30,7 por cento na frequência de crises motoras graves em 28 dias. Isto é comparado a uma redução média de 6,9% nos pacientes que receberam placebo.

De acordo com os autores dos dados publicados no The Lancet Neurology, o estudo de Fase III é o primeiro ensaio controlado em CDD a sugerir um benefício potencial do tratamento para a ganaxolona. Na Fase III, o tratamento foi bem tolerado.

No estudo de extensão aberto do ensaio, os pacientes tratados com ZTALMY durante pelo menos um ano experimentaram uma redução média de 49,6 por cento na frequência de crises motoras graves.

A aprovação do ZTALMY pela CE segue-se a um parecer positivo emitido em maio de 2023 pelo Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA).

ZTALMY (ganaxona)

ZTALMY (ganaxolona) é um modulador do receptor do ácido γ-aminobutírico tipo A (GABA-A) esteróide neuroativo oral de pequena molécula. De acordo com o FDA, ZTALMY é o análogo sintético 3β-metilado da alopregnanolona, ​​que é um derivado da progesterona.

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Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP), Comissão Europeia (CE), Agência Europeia de Medicamentos (EMA), Marinus Pharmaceuticals

Ztalmy (ganaxona)

Dr. Scott Braunstein

Transtorno de deficiência de CDKL5